Terapia innovadora para el síndrome de quilomicronemia familiar obtiene aprobación en Australia

La Administración de Productos Terapéuticos de Australia (TGA) ha autorizado el uso de Redemplo (plozasiran) para el tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar (SQF) en adultos. Esta terapia se indica como complemento a la dieta para pacientes cuyo nivel de triglicéridos permanece elevado pese a los tratamientos convencionales. Este avance permite ampliar el acceso al tratamiento para esta enfermedad genética, que afecta aproximadamente a entre uno y trece individuos por millón en todo el mundo. Redemplo es actualmente el único medicamento aprobado en Australia para el manejo del SQF en adultos, incluyendo casos confirmados genéticamente y diagnósticos clínicos. Tras autorizaciones previas en Canadá, China y Estados Unidos, así como una opinión positiva para su comercialización en la Unión Europea, esta aprobación representa un paso más en su disponibilidad global. El tratamiento se basa en la plataforma TRiM de Arrowhead Pharmaceuticals y actúa silenciando el ARN mensajero responsable de la apolipoproteína C-III, un regulador del metabolismo de triglicéridos. Esta enfermedad conlleva niveles elevados de triglicéridos que incrementan el riesgo de pancreatitis recurrente y potencialmente mortal. La validación por parte de la TGA se sustenta en los resultados del ensayo clínico PALISADE fase III, un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo realizado en 39 centros internacionales, incluidos cinco en Australia. El estudio demostró que Redemplo 25 mg reduce los triglicéridos en un 80% mediano desde la línea base, frente al 17% con placebo, y disminuyó el riesgo de pancreatitis aguda en un 83% en comparación con placebo. La administración es subcutánea cada tres meses y los efectos adversos más comunes fueron hiperglucemia (12,8%), cefalea, náuseas y reacciones en el lugar de la inyección. Los datos de eficacia y seguridad han sido presentados en congresos internacionales como la Sociedad Europea de Cardiología y la Asociación Estadounidense del Corazón, además de publicaciones en The New England Journal of Medicine y Circulation. Redemplo recibió revisión prioritaria por parte de la TGA y ha obtenido designaciones especiales en Estados Unidos y la Unión Europea que facilitan su desarrollo y comercialización.